Kliniska tester

LEVERERA FRAMTIDEN FÖR GENTERAPIN

På AviadoBio är vårt uppdrag att förändra livet för människor som lever med förödande neurodegenerativa sjukdomar som frontotemporal demens (FTD) och amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Vårt kliniska utvecklingsprogram bygger på forskning från våra medgrundare och världsledande vetenskapsmän. Vi arbetar med ett omfattande nätverk av ledande neurologer, neurokirurger och sjukdomsexperter för att utvärdera våra undersökningar av genterapier.

UNDERSÖKANDE GENTERAPI AVB-101

AVB-101 är en adenoassocierad virusbaserad (AAV)-gentillskottsterapi för FTD-patienter med sjukdomsframkallande mutationer i GRN-genen. Designad som en engångsterapi för att potentiellt stoppa sjukdomsprogression, den levererar en funktionell kopia av GRN-genen för att återställa progranulinnivåerna i hjärnan. Det levereras genom en intratalamisk infusion för riktad biodistribution med syftet att begränsa behandlingen till enbart själva hjärnan där den behövs. AVB-101 har beviljats föräldralös klassificering av amerikanska FDA och Europeiska kommissionen.

En öppen fas 1/2 klinisk studie för att utvärdera säkerheten och den preliminära effekten av AVB-101 hos personer med en genetisk subtyp av frontotemporal demens (FTD-GRN)

VEM KAN DELTA?

Personer mellan 30 och 75 år, diagnostiserade med FTD och en bekräftad GRN-mutation kommer att inkluderas i denna studie.
För att stödja dig bör en vårdgivare/studiepartner följa med dig till alla studiebesök, inklusive operation.
Det finns andra kriterier som avgör behörighet, som kan diskuteras med en vårdgivare.
Mer information om denna studie finns på clinicaltrials.gov

ASPIRE-FTD registrerar för närvarande deltagare på följande platser. För mer information och kontaktuppgifter för provsidan besök clinicaltrials.gov

Under de kommande månaderna kommer vi att uppdatera den här listan när fler webbplatser blir aktiva.

Du kan också kontakta AviadoBio per telefon +44 (0) 203 089 7917 eller via e-post clinicaltrials@aviadobio.com

POLEN

Katowice, Polen
-Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS

Warszawa, Polen
-Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp zoo

SPANIEN

Barcelona, Spanien
-Sjukhuskliniken Barcelona

Valencia, Spanien 46026
-Hospital Universitari i Politecnic La Fe

ASPIRE-FTD Q&A

Vad är FTD?

Frontotemporal demens (FTD) är en hjärnsjukdom som drabbar vuxna, med en medelålder för insjuknande mellan 50 och 60. Det är en av de vanligaste formerna av demens under 65 år. Den kallas så för att den drabbar frontal- och temporala områden i hjärnan. Typiska symtom är förändringar i beteende och försämring av språket. Det finns för närvarande inga sjukdomsmodifierande terapier för behandling av FTD. Ta reda på mer om FTD här.

Vad är en progranulinmutation?

Detta är en mutation i 'GRN'-genen. Gener är instruktioner som talar om för kroppens celler vad de ska göra. Ibland innehåller gener fel som kallas mutationer.

Muterad gen Gen utan mutation

GRN-genen säger åt kroppen att tillverka progranulin, som är ett protein som spelar en viktig roll för att cellerna i hjärnan ska fungera bra. När det finns en mutation i GRN-genen kan det hända att kroppen inte producerar tillräckligt med progranulin, vilket kan leda till celldöd i hjärnan och symtom på FTD.

Vad är ASPIRE-FTD-studien?

ASPIRE-FTD är en klinisk studie för att undersöka effekterna av AVB-101, en experimentell genterapi utformad för att återställa nivåerna av progranulin i hjärnan, potentiellt bromsa eller stoppa progressionen av FTD-GRN. ASPIRE-FTD är den första studien av AVB-101 på människor. Det syftar till att utvärdera säkerheten för AVB-101 och mäta dess effekter på progranulinnivåer och symtom på FTD.

Vem kan delta i studien?

Du kan vara berättigad att delta om du uppfyller följande kriterier*:

30-75 år gammal
Diagnostiserats med FTD-GRN (detta kommer att bekräftas med ett genetiskt test)
Ha en vårdgivare som kan stödja dig (inklusive närvara vid studiebesök) under hela studietiden (5 år och 3 månader)

*Andra kriterier kommer också att gälla.

Vad är kliniska forskningsstudier?

Kliniska forskningsstudier hjälper forskare och läkare att undersöka om ett nytt läkemedel eller en ny behandling är säker och effektiv. Innan en läkare kan ordinera ett nytt läkemedel eller en ny behandling måste den genomgå flera faser av klinisk forskning och få en licens från nationella myndigheter. Klinisk forskning är endast möjlig med hjälp av personer som deltar i forskningsstudier. Allt studiedeltagande är frivilligt och om du bestämmer dig för att gå med i en studie är du fri att lämna när som helst.

Vad är studiebehandlingen?

Studiebehandlingen i denna kliniska forskningsstudie är en experimentell genterapi kallad AVB-101, som innehåller en korrekt (icke-muterad) version av GRN-genen. Det är utformat för att återställa nivåerna av progranulin i hjärnan, vilket potentiellt kan bromsa eller stoppa progressionen av FTD-GRN. AVB-101 kommer att levereras som en "engångsdos" direkt in i hjärnan via ett minimalt invasivt kirurgiskt ingrepp, utfört av en studieneurokirurg vid ett specialiserat neurokirurgiskt centrum.

Vad innebär studiedeltagande?

Deltagande i studien innebär att man besöker en klinisk prövningsplats vid olika tillfällen under studien för screening och uppföljning, och besöker en expert neurokirurgisk plats för engångsdosering av AVB-101.

”Att vara obeveklig innebär att alltid sträva efter bästa möjliga genomförande av våra planer och säkerställa att vi levererar som individer och som ett företag som helhet. Vi vet att patienter har begränsade alternativ och tid. Även när vägen kanske inte är tydlig, navigerar vi en väg framåt genom att vara djärva och envisa i vårt beslutsfattande.”