Nauka i dostawa

RUROCIĄG BOGATE W MOŻLIWOŚCI

Firma AviadoBio opracowała platformę terapii genowej nowej generacji AAV, skupiającą się na kontrolowaniu ekspresji genów, uzupełnioną pakietem unikalnych rozwiązań w zakresie dostarczania terapii genowych bezpośrednio do mózgu i rdzenia kręgowego. Budujemy także dodatkowe platformy i możliwości, a także autorskie technologie wyciszania RNA i dostarczania podskórnego. Nasze podejście do dystrybucji wektorów wirusowych, oparte na neuroanatomii, ma na celu dostarczenie naszych terapii we właściwe miejsce, aby zmaksymalizować ich potencjał.

zobacz rurociąg

BADAWCZA TERAPIA GENOWA AVB-101

AVB-101 to eksperymentalna terapia genowa wirusa związanego z adenowirusem (AAV) przeznaczona dla pacjentów z otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) z chorobotwórczą mutacją w genie progranuliny (GRN). AVB-101 został zaprojektowany jako jednorazowa terapia zatrzymująca postęp choroby poprzez dostarczenie funkcjonalnej kopii genu GRN w celu przywrócenia poziomu progranuliny w mózgu. AVB-101 przeznaczony jest do podawania dowzgórzowego w celu ułatwienia transportu wektora wirusowego i białka progranuliny poprzez wykorzystanie sieci neuronowych mózgu do Wyolbrzymiać biodystrybucja.

„To, co nas wyróżnia, to fakt, że nie tylko staramy się robić to, co łatwiejsze, ale zamiast tego kwestionujemy status quo, jeśli chodzi o rozwój i realizację terapii genowej nowej generacji. W AviadoBio wszyscy bierzemy odpowiedzialność za swoje działania i wiemy, że zawsze możemy polegać na członkach naszego zespołu, aby zrobili to, co najlepsze dla firmy i pacjentów.”

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

Otępienie czołowo-skroniowe

Otępienie czołowo-skroniowe (FTD) jest wyniszczającą formą demencji o wczesnym początku, charakteryzującą się szybkim pogorszeniem funkcji wykonawczych, zachowania i/lub języka i zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu 7 do 13 lat od wystąpienia objawów i od 3 do 10 lat od wystąpienia objawów. diagnoza.

Dowiedz się więcej

Stwardnienie zanikowe boczne

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS), znane również jako choroba neuronu ruchowego lub choroba Lou Gehriga, jest wyniszczającą wieloukładową chorobą neurodegeneracyjną. ALS charakteryzuje się przede wszystkim zwyrodnieniem zarówno górnych, jak i dolnych neuronów ruchowych.

Dowiedz się więcej