Badania kliniczne

ZAPEWNIENIE PRZYSZŁOŚCI TERAPII GENOWEJ

Naszą misją w AviadoBio jest zmiana życia osób cierpiących na wyniszczające choroby neurodegeneracyjne, takie jak otępienie czołowo-skroniowe (FTD) i stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

Nasz program rozwoju klinicznego opiera się na badaniach naszych współzałożycieli i wiodących na świecie naukowców. Współpracujemy z rozległą siecią wiodących neurologów, neurochirurgów i ekspertów w dziedzinie chorób, aby ocenić nasze eksperymentalne terapie genowe.

BADAWCZA TERAPIA GENOWA AVB-101

AVB-101 to eksperymentalna terapia suplementacyjna genowa oparta na adenowirusach (AAV) przeznaczona dla pacjentów z FTD z chorobotwórczą mutacją w genie GRN. Zaprojektowany jako jednorazowa terapia potencjalnie zatrzymująca postęp choroby, dostarcza funkcjonalną kopię genu GRN w celu przywrócenia poziomu progranuliny w mózgu. Podaje się go w postaci wlewu dowzgórzowego w celu ukierunkowanej biodystrybucji, aby ograniczyć leczenie wyłącznie do samego mózgu, gdzie jest to potrzebne. AVB-101 uzyskał status leku sierocego od amerykańskiej FDA i Komisji Europejskiej.

Otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności AVB-101 u osób z genetycznym podtypem otępienia czołowo-skroniowego (FTD-GRN)

KTO MOŻE UCZESTNICZYĆ?

Do badania zostaną włączone osoby w wieku od 30 do 75 lat, u których zdiagnozowano FTD i potwierdzoną mutację GRN.
Aby zapewnić Ci wsparcie, podczas wszystkich wizyt w ramach badania, w tym operacji, powinien Ci towarzyszyć opiekun/partner badania.
Istnieją inne kryteria określające kwalifikowalność, które można omówić z lekarzem.
Więcej szczegółów na temat tego badania można znaleźć na stronie Clinicaltrials.gov

ASPIRE-FTD prowadzi obecnie rejestrację uczestników w następujących witrynach. Aby uzyskać więcej informacji i dane kontaktowe witryny próbnej, odwiedź stronę Clinicaltrials.gov

W nadchodzących miesiącach będziemy aktualizować tę listę w miarę aktywowania kolejnych witryn.

Z AviadoBio można się także skontaktować telefonicznie +44 (0) 203 089 7917 lub e-mailem Clinictrials@aviadobio.com

POLSKA

Katowice, Polska
-Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS

Warszawa, Polska
-Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp. z oo

HISZPANIA

Barcelona, Hiszpania
-Klinika szpitalna w Barcelonie

Walencja, Hiszpania 46026
-Szpital Universitari i Politecnic La Fe

Pytania i odpowiedzi ASPIRE-FTD

Co to jest FTD?

Otępienie czołowo-skroniowe (FTD) to choroba mózgu, która dotyka dorosłych, a średni wiek zachorowania wynosi od 50 do 60 lat. Jest to jedna z najczęstszych postaci demencji poniżej 65. roku życia. Nazywa się ją tak, ponieważ wpływa na przednią i przednią część mózgu. skroniowe obszary mózgu. Typowe objawy obejmują zmiany w zachowaniu i zaburzenia mowy. Obecnie nie ma terapii modyfikujących przebieg choroby w leczeniu FTD. Dowiedz się więcej o FTD Tutaj.

Co to jest mutacja progranuliny?

Jest to mutacja w genie „GRN”. Geny to instrukcje, które mówią komórkom organizmu, co mają robić. Czasami geny zawierają błędy zwane mutacjami.

Zmutowany gen Gene bez mutacji

Gen GRN nakazuje organizmowi wytwarzanie progranuliny – białka odgrywającego ważną rolę w zdrowym funkcjonowaniu komórek mózgu. W przypadku mutacji w genie GRN organizm może nie wytwarzać wystarczającej ilości progranuliny, co może prowadzić do śmierci komórek w mózgu i objawów FTD.

Czym jest badanie ASPIRE-FTD?

ASPIRE-FTD to badanie kliniczne mające na celu zbadanie wpływu AVB-101, eksperymentalnej terapii genowej zaprojektowanej w celu przywrócenia poziomu progranuliny w mózgu, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując postęp FTD-GRN. ASPIRE-FTD to pierwsze badanie AVB-101 na ludziach. Ma na celu ocenę bezpieczeństwa AVB-101 i pomiar jego wpływu na poziom progranuliny i objawy FTD.

Kto może wziąć udział w badaniu?

Możesz kwalifikować się do udziału, jeśli spełniasz następujące kryteria*:

30-75 lat
Zdiagnozowano FTD-GRN (zostanie to potwierdzone badaniem genetycznym)
Mieć opiekuna, który jest w stanie Cię wspierać (w tym uczestniczyć w wizytach studyjnych) przez cały czas trwania badania (5 lat i 3 miesiące)

* Obowiązują również inne kryteria.

Co to są badania kliniczne?

Badania kliniczne pomagają naukowcom i lekarzom sprawdzić, czy nowy lek lub terapia jest bezpieczna i skuteczna. Zanim lekarz będzie mógł przepisać nowy lek lub terapię, musi on przejść kilka etapów badań klinicznych i uzyskać licencję od władz krajowych. Badania kliniczne są możliwe wyłącznie przy pomocy osób, które uczestniczą w badaniach naukowych. Udział w badaniu jest dobrowolny, a jeśli zdecydujesz się na przyłączenie się do badania, możesz w każdej chwili je opuścić.

Na czym polega leczenie objęte badaniem?

Badaną metodą leczenia w tym badaniu klinicznym jest eksperymentalna terapia genowa o nazwie AVB-101, która zawiera poprawną (niezmutowaną) wersję genu GRN. Ma na celu przywrócenie poziomu progranuliny w mózgu, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując postęp FTD-GRN. AVB-101 zostanie podany w „jednorazowej dawce” bezpośrednio do mózgu w drodze minimalnie inwazyjnego zabiegu chirurgicznego, przeprowadzonego przez neurochirurga prowadzącego badanie w specjalistycznym ośrodku neurochirurgicznym.

Na czym polega udział w badaniu?

Udział w badaniu obejmuje odwiedzanie ośrodka badań klinicznych w różnych momentach badania w celu przeprowadzenia badań przesiewowych i obserwacji, a także odwiedzanie specjalistycznego ośrodka neurochirurgicznego w celu jednorazowego podania dawki AVB-101.

„Bycie nieustępliwym oznacza ciągłe dążenie do jak najlepszej realizacji naszych planów i zapewnienie, że osiągamy wyniki zarówno indywidualnie, jak i jako cała firma. Wiemy, że pacjenci mają ograniczone możliwości i czas. Nawet jeśli ścieżka może nie być jasna, podążamy naprzód, podejmując decyzje odważnie i wytrwale”.