Wetenschap en levering
PIJPLEIDING RIJK AAN MOGELIJKHEDEN
AviadoBio heeft een AAV-gentherapieplatform van de volgende generatie ontwikkeld, gericht op het beheersen van genexpressie en wordt aangevuld met een reeks unieke leveringsoplossingen om gentherapieën rechtstreeks aan de hersenen en het ruggenmerg af te leveren. We bouwen ook aanvullende platforms en mogelijkheden, evenals eigen technologieën voor RNA-uitschakeling en subpiale levering. Onze op neuroanatomie gebaseerde benadering van de distributie van virale vectoren probeert onze therapieën op de juiste plaats af te leveren om hun potentieel te maximaliseren.
ONDERZOEKSE GENTHERAPIE AVB-101
AVB-101 is een experimentele gentherapie met adeno-geassocieerd virus (AAV) voor patiënten met frontotemporale dementie (FTD) met ziekteveroorzakende mutaties in het progranulinegen (GRN). AVB-101 is ontworpen als een eenmalige therapie om de progressie van de ziekte een halt toe te roepen door een functionele kopie van het GRN-gen af te leveren om de progranulineniveaus in de hersenen te herstellen. AVB-101 is ontworpen om intrathalamisch te worden toegediend om het transport van de virale vector en het progranuline-eiwit te vergemakkelijken door gebruik te maken van de neuronale netwerken van de hersenen om maximaliseren biodistributie.
“Wat ons onderscheidt, is dat we niet alleen proberen te doen wat gemakkelijker is, maar dat we in plaats daarvan de status quo uitdagen als het gaat om de ontwikkeling en levering van gentherapie van de volgende generatie. Bij AviadoBio nemen we allemaal de verantwoordelijkheid voor onze daden, en we weten dat we te allen tijde op onze teamleden kunnen vertrouwen om te doen wat het beste is voor het bedrijf en de patiënten.”
Alex Bloom, PhD
Chief Technology Officer
Alex Bloom, PhD
Chief Technology Officer
FRONTOTEMPORALE DEMENTIE
Frontotemporale dementie (FTD) is een verwoestende vorm van dementie met een vroege aanvang en wordt gekenmerkt door een snelle achteruitgang in de uitvoerende functies, het gedrag en/of de taal, en leidt doorgaans tot de dood binnen zeven tot dertien jaar na het begin van de symptomen en drie tot tien jaar na het begin van de symptomen. diagnose.
AMYOTROFISCHE LATERALE SCLEROSE
Amyotrofische laterale sclerose (ALS), ook bekend als motorneuronziekte of de ziekte van Lou Gehrig, is een verwoestende neurodegeneratieve ziekte die meerdere systemen omvat. ALS wordt voornamelijk gekenmerkt door degeneratie van zowel de bovenste als de onderste motorneuronen.
Dutch 
English 
Danish 
French 
German 
Italian 
Polish 
Spanish 
Swedish 
