Klinische onderzoeken

DE TOEKOMST VAN GENTHERAPIE LEVEREN

Bij AviadoBio is het onze missie om de levens te transformeren van mensen die leven met verwoestende neurodegeneratieve ziekten zoals frontotemporale dementie (FTD) en amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Ons klinische ontwikkelingsprogramma is gebaseerd op het onderzoek van onze medeoprichters en toonaangevende wetenschappers. We werken samen met een uitgebreid netwerk van vooraanstaande neurologen, neurochirurgen en ziektedeskundigen om onze experimentele gentherapieën te evalueren.

ONDERZOEKSE GENTHERAPIE AVB-101

AVB-101 is een experimentele gensuppletietherapie op basis van adeno-geassocieerd virus (AAV) voor FTD-patiënten met ziekteveroorzakende mutaties in het GRN-gen. Het is ontworpen als een eenmalige therapie om de ziekteprogressie mogelijk te stoppen en levert een functionele kopie van het GRN-gen om de progranulinespiegels in de hersenen te herstellen. Het wordt toegediend via een intrathalamische infusie voor gerichte biodistributie met als doel de behandeling te beperken tot alleen de hersenen zelf, waar deze nodig is. AVB-101 heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen van de Amerikaanse FDA en de Europese Commissie.

Een fase 1/2 open-label klinische studie om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van AVB-101 te evalueren bij mensen met een genetisch subtype van frontotemporale dementie (FTD-GRN)

WIE KAN DEELNEMEN?

Mensen tussen de 30 en 75 jaar met de diagnose FTD en een bevestigde GRN-mutatie zullen in dit onderzoek worden opgenomen.
Om u te helpen ondersteunen, moet een zorgverlener/studiepartner u vergezellen bij alle studiebezoeken, inclusief operaties.
Er zijn nog andere criteria die bepalen of u in aanmerking komt. Deze kunnen met een zorgaanbieder worden besproken.
Meer informatie over dit onderzoek kunt u vinden op klinischetrials.gov

ASPIRE-FTD schrijft momenteel deelnemers in op de volgende sites. Voor meer informatie en de contactgegevens van de proefsite kunt u terecht op klinischetrials.gov

In de komende maanden zullen we deze lijst bijwerken naarmate meer sites actief worden.

U kunt ook telefonisch contact opnemen met AviadoBio +44 (0) 203 089 7917 of per e-mail klinischetrials@aviadobio.com

POLEN

Katowice, Polen
-Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS

Warschau, Polen
- Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp-dierentuin

SPANJE

Barcelona, Spanje
-Ziekenhuiskliniek Barcelona

Valencia, Spanje 46026
-Ziekenhuis Universitari i Politecnic La Fe

ASPIRE-FTD Vraag en antwoord

Wat is FTD?

Frontotemporale dementie (FTD) is een hersenziekte die volwassenen treft, met een gemiddelde aanvangsleeftijd tussen de 50 en 60 jaar. Het is een van de meest voorkomende vormen van dementie onder de 65 jaar. De ziekte wordt zo genoemd omdat de frontale en temporale gebieden van de hersenen. Typische symptomen zijn onder meer gedragsveranderingen en taalstoornissen. Er zijn momenteel geen ziektemodificerende therapieën voor de behandeling van FTD. Lees meer over FTD hier.

Wat is een progranulinemutatie?

Dit is een mutatie in het 'GRN'-gen. Genen zijn instructies die de lichaamscellen vertellen wat ze moeten doen. Soms bevatten genen fouten die mutaties worden genoemd.

Gemuteerd gen Gen zonder mutatie

Het GRN-gen vertelt het lichaam om progranuline aan te maken, een eiwit dat een belangrijke rol speelt in het gezond functioneren van cellen in de hersenen. Wanneer er sprake is van een mutatie in het GRN-gen, maakt het lichaam mogelijk niet genoeg progranuline aan, wat kan leiden tot celdood in de hersenen en de symptomen van FTD.

Wat is de ASPIRE-FTD-studie?

ASPIRE-FTD is een klinische studie om de effecten van AVB-101 te onderzoeken, een experimentele gentherapie die is ontworpen om de niveaus van progranuline in de hersenen te herstellen, waardoor de progressie van FTD-GRN mogelijk wordt vertraagd of gestopt. ASPIRE-FTD is het eerste onderzoek naar AVB-101 bij mensen. Het doel is om de veiligheid van AVB-101 te evalueren en de effecten ervan op de progranulinespiegels en de symptomen van FTD te meten.

Wie kan deelnemen aan het onderzoek?

U komt mogelijk in aanmerking voor deelname als u aan de volgende criteria voldoet*:

30-75 jaar oud
Gediagnosticeerd met FTD-GRN (dit zal worden bevestigd met een genetische test)
Zorg voor een verzorger die u kan ondersteunen (inclusief het bijwonen van studiebezoeken) gedurende de duur van het onderzoek (5 jaar en 3 maanden)

*Andere criteria zijn ook van toepassing.

Wat zijn klinische onderzoeksstudies?

Klinische onderzoeksstudies helpen wetenschappers en artsen te onderzoeken of een nieuw medicijn of een nieuwe behandeling veilig en effectief is. Voordat een arts een nieuw medicijn of nieuwe behandeling kan voorschrijven, moet hij verschillende fases van klinisch onderzoek doorlopen en een vergunning verkrijgen van de nationale autoriteiten. Klinisch onderzoek is alleen mogelijk met de hulp van mensen die deelnemen aan onderzoeken. Alle deelname aan het onderzoek is vrijwillig en als u besluit deel te nemen aan een onderzoek, bent u vrij om op elk gewenst moment te vertrekken.

Wat is de onderzoeksbehandeling?

De onderzoeksbehandeling in dit klinische onderzoek is een experimentele gentherapie genaamd AVB-101, die een correcte (niet-gemuteerde) versie van het GRN-gen bevat. Het is ontworpen om de niveaus van progranuline in de hersenen te herstellen, waardoor de progressie van FTD-GRN mogelijk wordt vertraagd of gestopt. AVB-101 zal als een 'eenmalige dosis' rechtstreeks in de hersenen worden toegediend via een minimaal invasieve chirurgische procedure, uitgevoerd door een onderzoeksneurochirurg in een gespecialiseerd neurochirurgisch centrum.

Wat houdt studiedeelname in?

Deelname aan het onderzoek omvat het bezoeken van een klinische proeflocatie op verschillende punten tijdens het onderzoek voor screening en follow-up, en het bezoeken van een deskundige neurochirurgische locatie voor eenmalige dosering van AVB-101.

“Meedogenloos zijn betekent altijd streven naar de beste uitvoering van onze plannen en ervoor zorgen dat we als individu en als bedrijf als geheel resultaten boeken. We weten dat patiënten beperkte opties en tijd hebben. Zelfs als het pad misschien niet duidelijk is, vinden we een weg voorwaarts door moedig en vasthoudend te zijn in onze besluitvorming.”