Scienza e consegna

PIPELINE RICCO DI POSSIBILITÀ

AviadoBio ha sviluppato una piattaforma di terapia genica AAV di nuova generazione focalizzata sul controllo dell’espressione genica ed è completata da una suite di soluzioni di somministrazione uniche per fornire terapie geniche direttamente al cervello e al midollo spinale. Stiamo inoltre costruendo piattaforme e capacità aggiuntive, nonché tecnologie proprietarie di silenziamento dell'RNA e di somministrazione subpiale. Il nostro approccio basato sulla neuroanatomia alla distribuzione dei vettori virali mira a fornire le nostre terapie nel posto giusto per massimizzarne il potenziale.

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TERAPIA GENICA SPERIMENTALE AVB-101

AVB-101 è una terapia genica sperimentale con virus adeno-associato (AAV) per pazienti affetti da demenza frontotemporale (FTD) con mutazioni patogenetiche nel gene della progranulina (GRN). AVB-101 è concepito come terapia una tantum per arrestare la progressione della malattia fornendo una copia funzionale del gene GRN per ripristinare i livelli di progranulina in tutto il cervello. AVB-101 è progettato per essere somministrato per via intratalamica per facilitare il trasporto del vettore virale e della proteina progranulina sfruttando le reti neuronali del cervello per massimizzare biodistribuzione.

“Ciò che ci distingue è che non stiamo solo cercando di fare ciò che è più semplice, ma stiamo invece sfidando lo status quo quando si tratta di sviluppo e distribuzione della terapia genica di prossima generazione. In AviadoBio, ci assumiamo tutti la responsabilità delle nostre azioni e sappiamo di poter fare affidamento in ogni momento sui membri del nostro team per fare ciò che è meglio per l'azienda e i pazienti."

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

DEMENZA FRONTOTEMPORALE

La demenza frontotemporale (FTD) è una forma devastante di demenza a esordio precoce ed è caratterizzata da un rapido declino delle funzioni esecutive, del comportamento e/o del linguaggio e in genere porta alla morte entro 7-13 anni dall'esordio dei sintomi e 3-10 anni dall'esordio dei sintomi. diagnosi.

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SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nota anche come malattia dei motoneuroni o malattia di Lou Gehrig, è una devastante malattia neurodegenerativa multisistemica. La SLA è caratterizzata principalmente dalla degenerazione dei motoneuroni sia superiori che inferiori.

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