Test clinici

REALIZZARE IL FUTURO DELLA TERAPIA GENICA

In AviadoBio, la nostra missione è trasformare la vita delle persone che vivono con malattie neurodegenerative devastanti come la demenza frontotemporale (FTD) e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Il nostro programma di sviluppo clinico si basa sulla ricerca dei nostri cofondatori e scienziati leader a livello mondiale. Collaboriamo con una vasta rete di importanti neurologi, neurochirurghi ed esperti di malattie per valutare le nostre terapie geniche sperimentali.

TERAPIA GENICA SPERIMENTALE AVB-101

AVB-101 è una terapia sperimentale di integrazione genetica basata su virus adeno-associati (AAV) per pazienti con FTD con mutazioni patogenetiche nel gene GRN. Progettato come terapia una tantum per arrestare potenzialmente la progressione della malattia, fornisce una copia funzionale del gene GRN per ripristinare i livelli di progranulina nel cervello. Viene somministrato mediante infusione intratalamica per una biodistribuzione mirata con l'obiettivo di limitare il trattamento solo al cervello stesso, dove è necessario. AVB-101 ha ottenuto la designazione orfana dalla FDA statunitense e dalla Commissione Europea.

Uno studio clinico di fase 1/2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di AVB-101 in persone con un sottotipo genetico di demenza frontotemporale (FTD-GRN)

CHI PUÒ PARTECIPARE?

In questo studio saranno incluse persone di età compresa tra 30 e 75 anni, con diagnosi di FTD e una mutazione GRN confermata.
Per aiutarti a supportarti, un caregiver/partner di studio dovrebbe accompagnarti a tutte le visite di studio, compreso l'intervento chirurgico.
Esistono altri criteri che determinano l'idoneità, che possono essere discussi con un operatore sanitario.
Ulteriori dettagli su questo studio sono disponibili all'indirizzo clinictrials.gov

ASPIRE-FTD sta attualmente iscrivendo partecipanti ai seguenti siti. Per ulteriori informazioni e dettagli di contatto del sito di prova, visitare clinictrials.gov

Nei prossimi mesi aggiorneremo questo elenco man mano che più siti diventeranno attivi.

Puoi contattare AviadoBio anche telefonicamente +44 (0) 203 089 7917 o tramite e-mail clinictrials@aviadobio.com

POLONIA

Katowice, Polonia
-Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SINAPSI

Varsavia, Polonia
- Zoo Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp

SPAGNA

Barcellona, Spagna
-Clinica ospedaliera di Barcellona

Valencia, Spagna 46026
-Ospedale Universitario e Politecnico La Fe

ASPIRE-FTD: domande e risposte

Cos'è l'FTD?

La demenza frontotemporale (FTD) è una malattia del cervello che colpisce gli adulti, con un'età media di esordio compresa tra 50 e 60 anni. È una delle forme di demenza più comuni al di sotto dei 65 anni. È così chiamata perché colpisce la parte frontale e aree temporali del cervello. I sintomi tipici includono cambiamenti nel comportamento e compromissione del linguaggio. Attualmente non esistono terapie modificanti la malattia per il trattamento della FTD. Scopri di più sull'FTD Qui.

Cos'è una mutazione della progranulina?

Questa è una mutazione nel gene "GRN". I geni sono istruzioni che dicono alle cellule del corpo cosa fare. A volte i geni contengono errori chiamati mutazioni.

Gene mutato Gene senza mutazione

Il gene GRN dice al corpo di produrre progranulina, una proteina che svolge un ruolo importante nel sano funzionamento delle cellule del cervello. Quando si verifica una mutazione nel gene GRN, il corpo potrebbe non produrre abbastanza progranulina, il che può portare alla morte cellulare nel cervello e ai sintomi della FTD.

Cos'è lo studio ASPIRE-FTD?

ASPIRE-FTD è uno studio clinico per ricercare gli effetti di AVB-101, una terapia genica sperimentale progettata per ripristinare i livelli di progranulina nel cervello, potenzialmente rallentando o arrestando la progressione della FTD-GRN. ASPIRE-FTD è il primo studio sull'AVB-101 negli esseri umani. Lo scopo è valutare la sicurezza dell'AVB-101 e misurarne gli effetti sui livelli di progranulina e sui sintomi della FTD.

Chi può partecipare allo studio?

Potresti essere idoneo a partecipare se soddisfi i seguenti criteri*:

30-75 anni
Diagnosi di FTD-GRN (questo sarà confermato con un test genetico)
Avere una persona che ti assiste che sia in grado di supportarti (inclusa la partecipazione alle visite di studio) per tutta la durata dello studio (5 anni e 3 mesi)

*Verranno applicati anche altri criteri.

Cosa sono gli studi di ricerca clinica?

Gli studi di ricerca clinica aiutano scienziati e medici a verificare se un nuovo farmaco o trattamento è sicuro ed efficace. Prima che un medico possa prescrivere un nuovo farmaco o trattamento, deve passare attraverso diverse fasi di ricerca clinica e ottenere una licenza dalle autorità nazionali. La ricerca clinica è possibile solo con l’aiuto di persone che partecipano a studi di ricerca. Tutta la partecipazione allo studio è volontaria e se decidi di unirti a uno studio, sei libero di andartene in qualsiasi momento.

Qual è il trattamento in studio?

Il trattamento in questo studio di ricerca clinica è una terapia genica sperimentale denominata AVB-101, che contiene una versione corretta (non mutata) del gene GRN. È progettato per ripristinare i livelli di progranulina nel cervello, potenzialmente rallentando o arrestando la progressione della FTD-GRN. L'AVB-101 verrà somministrato come "dose una tantum" direttamente nel cervello tramite una procedura chirurgica minimamente invasiva, eseguita da un neurochirurgo dello studio presso un centro neurochirurgico specializzato.

Cosa comporta la partecipazione allo studio?

La partecipazione allo studio prevede la visita di un sito di sperimentazione clinica in diversi momenti durante lo studio per lo screening e il follow-up, e la visita di un sito neurochirurgico esperto per un dosaggio una tantum di AVB-101.

“Essere implacabili significa lottare sempre per la migliore implementazione dei nostri piani e garantire i nostri risultati sia come individui che come azienda nel suo insieme. Sappiamo che i pazienti hanno opzioni e tempo limitati. Anche quando il percorso potrebbe non essere chiaro, cerchiamo di andare avanti essendo audaci e tenaci nel nostro processo decisionale”.