Science et livraison

PIPELINE RICHE EN POSSIBILITÉS

AviadoBio a développé une plateforme de thérapie génique AAV de nouvelle génération axée sur le contrôle de l'expression des gènes et est complétée par une suite de solutions d'administration uniques pour administrer des thérapies géniques directement au cerveau et à la moelle épinière. Nous construisons également des plates-formes et des capacités supplémentaires ainsi que des technologies exclusives de silençage de l'ARN et de délivrance sous-piale. Notre approche de la distribution de vecteurs viraux basée sur la neuroanatomie vise à délivrer nos thérapies au bon endroit pour maximiser leur potentiel.

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THÉRAPIE GÉNIQUE INVESTIGATIONNELLE AVB-101

AVB-101 est une thérapie génique expérimentale à virus adéno-associé (AAV) destinée aux patients atteints de démence frontotemporale (FTD) présentant des mutations pathogènes dans le gène de la progranuline (GRN). AVB-101 est conçu comme un traitement unique visant à stopper la progression de la maladie en délivrant une copie fonctionnelle du gène GRN afin de restaurer les niveaux de progranuline dans tout le cerveau. AVB-101 est conçu pour être administré par voie intrathalamique afin de faciliter le transport du vecteur viral et de la protéine progranuline en exploitant les réseaux neuronaux du cerveau pour maximiser biodistribution.

« Ce qui nous distingue, c'est que nous n'essayons pas seulement de faire ce qui est plus facile, mais que nous remettons en question le statu quo en matière de développement et de fourniture de thérapies géniques de nouvelle génération. Chez AviadoBio, nous assumons tous la responsabilité de nos actes et nous savons que nous pouvons compter à tout moment sur les membres de notre équipe pour faire ce qu'il y a de mieux pour l'entreprise et les patients.

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

DÉMENCE FRONTOTEMPORALE

La démence frontotemporale (DFT) est une forme dévastatrice de démence précoce et se caractérise par un déclin rapide de la fonction exécutive, du comportement et/ou du langage, et entraîne généralement la mort dans les sept à 13 ans suivant l'apparition des symptômes et trois à 10 ans après. diagnostic.

LA SCLÉROSE LATÉRALE AMYOTROPHIQUE

La sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie des motoneurones ou maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative multisystémique dévastatrice. La SLA se caractérise principalement par une dégénérescence des motoneurones supérieurs et inférieurs.