Essais cliniques

RÉALISER LE FUTUR DE LA THÉRAPIE GÉNIQUE

Chez AviadoBio, notre mission est de transformer la vie des personnes atteintes de maladies neurodégénératives dévastatrices telles que la démence frontotemporale (DFT) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Notre programme de développement clinique repose sur les recherches de nos cofondateurs et de scientifiques de renommée mondiale. Nous travaillons avec un vaste réseau de neurologues, neurochirurgiens et experts en maladies de premier plan pour évaluer nos thérapies géniques expérimentales.

THÉRAPIE GÉNIQUE INVESTIGATIONNELLE AVB-101

AVB-101 est une thérapie expérimentale de supplémentation génique à base de virus adéno-associés (AAV) destinée aux patients FTD présentant des mutations pathogènes du gène GRN. Conçu comme une thérapie ponctuelle visant potentiellement à stopper la progression de la maladie, il délivre une copie fonctionnelle du gène GRN pour restaurer les niveaux de progranuline dans le cerveau. Il est délivré par perfusion intrathalamique pour une biodistribution ciblée dans le but de limiter le traitement au cerveau lui-même, là où il est nécessaire. AVB-101 a reçu la désignation d'orphelin par la FDA américaine et la Commission européenne.

Une étude clinique ouverte de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de l'AVB-101 chez les personnes atteintes d'un sous-type génétique de démence frontotemporale (FTD-GRN)

QUI PEUT PARTICIPER ?

Les personnes âgées de 30 à 75 ans, diagnostiquées avec FTD et une mutation GRN confirmée seront incluses dans cette étude.
Pour vous aider, un soignant/partenaire d'étude doit vous accompagner à toutes les visites d'étude, y compris la chirurgie.
Il existe d'autres critères qui déterminent l'éligibilité, qui peuvent être discutés avec un professionnel de la santé.
De plus amples détails sur cette étude peuvent être trouvés sur essais cliniques.gov

ASPIRE-FTD recrute actuellement des participants sur les sites suivants. Pour plus d'informations et les coordonnées du site d'essai, veuillez visiter essais cliniques.gov

Dans les mois à venir, nous mettrons à jour cette liste à mesure que davantage de sites deviendront actifs.

Vous pouvez également contacter AviadoBio par téléphone +44 (0) 203 089 7917 ou par email clinictrials@aviadobio.com

POLOGNE

Katowice, Pologne
-Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS

Warsaw, Pologne
-Zoo Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp

ESPAGNE

Barcelone, Espagne
-Hôpital Clinique Barcelone

Valence, Espagne 46026
-Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Questions et réponses ASPIRE-FTD

Qu’est-ce que le FTD ?

La démence frontotemporale (DFT) est une maladie cérébrale qui touche les adultes, avec un âge moyen d'apparition compris entre 50 et 60 ans. C'est l'une des formes de démence les plus courantes avant 65 ans. zones temporales du cerveau. Les symptômes typiques incluent des changements de comportement et des troubles du langage. Il n’existe actuellement aucun traitement de fond pour le traitement de la FTD. En savoir plus sur FTD ici.

Qu'est-ce qu'une mutation de la progranuline ?

Il s'agit d'une mutation du gène « GRN ». Les gènes sont des instructions qui indiquent aux cellules du corps quoi faire. Parfois, les gènes contiennent des erreurs appelées mutations.

Gène muté Gène sans mutation

Le gène GRN indique à l’organisme de produire de la progranuline, une protéine qui joue un rôle important dans le bon fonctionnement des cellules du cerveau. En cas de mutation du gène GRN, le corps peut ne pas produire suffisamment de progranuline, ce qui peut entraîner la mort cellulaire dans le cerveau et l'apparition des symptômes de FTD.

Qu'est-ce que l'étude ASPIRE-FTD ?

ASPIRE-FTD est une étude clinique visant à rechercher les effets de l'AVB-101, une thérapie génique expérimentale conçue pour restaurer les niveaux de progranuline dans le cerveau, ralentissant ou arrêtant potentiellement la progression du FTD-GRN. ASPIRE-FTD est la première étude sur l'AVB-101 chez l'homme. Il vise à évaluer l'innocuité de l'AVB-101 et à mesurer ses effets sur les taux de progranuline et les symptômes de FTD.

Qui peut participer à l'étude ?

Vous pourriez être admissible à participer si vous répondez aux critères suivants* :

30-75 ans
Diagnostiqué avec FTD-GRN (cela sera confirmé par un test génétique)
Avoir un soignant capable de vous soutenir (y compris assister à des visites d'étude) pendant toute la durée de l'étude (5 ans et 3 mois)

*D'autres critères s'appliqueront également.

Que sont les études de recherche clinique ?

Les études de recherche clinique aident les scientifiques et les médecins à déterminer si un nouveau médicament ou traitement est sûr et efficace. Avant qu'un médecin puisse prescrire un nouveau médicament ou un nouveau traitement, celui-ci doit passer par plusieurs phases de recherche clinique et obtenir une licence auprès des autorités nationales. La recherche clinique n'est possible qu'avec l'aide de personnes qui participent à des études de recherche. Toute participation à une étude est volontaire et si vous décidez de rejoindre une étude, vous êtes libre de la quitter à tout moment.

Quel est le traitement à l’étude ?

Le traitement à l'étude dans cette étude de recherche clinique est une thérapie génique expérimentale appelée AVB-101, qui contient une version correcte (non mutée) du gène GRN. Il est conçu pour restaurer les niveaux de progranuline dans le cerveau, ralentissant ou arrêtant potentiellement la progression du FTD-GRN. AVB-101 sera administré sous forme de « dose unique » directement dans le cerveau via une procédure chirurgicale mini-invasive, réalisée par un neurochirurgien de l'étude dans un centre neurochirurgical spécialisé.

Qu’implique la participation à l’étude ?

La participation à l'étude implique la visite d'un site d'essai clinique à différents moments de l'étude pour le dépistage et le suivi, et la visite d'un site neurochirurgical expert pour une administration unique d'AVB-101.

« Être implacable signifie toujours s’efforcer de mettre en œuvre au mieux nos plans et veiller à ce que nous y parvenions en tant qu’individus et en tant qu’entreprise dans son ensemble. Nous savons que les patients disposent d’options et de temps limités. Même lorsque le chemin n’est pas clair, nous parvenons à avancer en faisant preuve d’audace et de ténacité dans notre prise de décision.