Ciencia y entrega
TUBERÍA RICA EN POSIBILIDADES
AviadoBio ha desarrollado una plataforma de terapia génica AAV de próxima generación centrada en controlar la expresión genética y se complementa con un conjunto de soluciones de administración únicas para administrar terapias génicas directamente al cerebro y la médula espinal. También estamos construyendo plataformas y capacidades adicionales, así como tecnologías patentadas de silenciamiento de ARN y entrega subpial. Nuestro enfoque basado en la neuroanatomía para la distribución de vectores virales busca llevar nuestras terapias al lugar correcto para maximizar su potencial.
TERAPIA GÉNICA DE INVESTIGACIÓN AVB-101
AVB-101 es una terapia génica con virus adenoasociados (AAV) en investigación para pacientes con demencia frontotemporal (DFT) con mutaciones causantes de enfermedades en el gen de la progranulina (GRN). AVB-101 está diseñado como una terapia única para detener la progresión de la enfermedad mediante la entrega de una copia funcional del gen GRN para restaurar los niveles de progranulina en todo el cerebro. AVB-101 está diseñado para administrarse por vía intratalámica para facilitar el transporte del vector viral y la proteína progranulina mediante la explotación de las redes neuronales del cerebro para maximizar biodistribución.
“Lo que nos diferencia es que no sólo intentamos hacer lo que es más fácil, sino que desafiamos el status quo en lo que respecta al desarrollo y la administración de terapias génicas de próxima generación. En AviadoBio, todos asumimos la responsabilidad de nuestras acciones y sabemos que podemos confiar en los miembros de nuestro equipo en todo momento para hacer lo mejor para la empresa y los pacientes”.
Alex Bloom, PhD
Chief Technology Officer
Alex Bloom, PhD
Chief Technology Officer
DEMENCIA FRONTOTEMPORAL
La demencia frontotemporal (DFT) es una forma devastadora de demencia de aparición temprana y se caracteriza por una rápida disminución de la función ejecutiva, el comportamiento y/o el lenguaje, y normalmente provoca la muerte entre siete y 13 años después de la aparición de los síntomas y entre tres y 10 años después de la aparición de los síntomas. diagnóstico.
LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de la neurona motora o enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurodegenerativa multisistémica devastadora. La ELA se caracteriza principalmente por la degeneración de las neuronas motoras superiores e inferiores.
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