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PIPELINE REICH AN MÖGLICHKEITEN

AviadoBio hat eine AAV-Gentherapieplattform der nächsten Generation entwickelt, die sich auf die Kontrolle der Genexpression konzentriert und durch eine Reihe einzigartiger Verabreichungslösungen ergänzt wird, um Gentherapien direkt an Gehirn und Rückenmark zu liefern. Wir bauen außerdem zusätzliche Plattformen und Fähigkeiten sowie proprietäre RNA-Silencing- und Subpial-Delivery-Technologien auf. Unser auf der Neuroanatomie basierender Ansatz zur Verteilung viraler Vektoren zielt darauf ab, unsere Therapien an den richtigen Ort zu bringen, um ihr Potenzial zu maximieren.

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UNTERSUCHUNGSGENETHERAPIE AVB-101

AVB-101 ist eine in der Erprobung befindliche Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie für Patienten mit frontotemporaler Demenz (FTD) mit krankheitsverursachenden Mutationen im Progranulin (GRN)-Gen. AVB-101 ist als einmalige Therapie konzipiert, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen, indem es eine funktionsfähige Kopie des GRN-Gens liefert, um den Progranulinspiegel im gesamten Gehirn wiederherzustellen. AVB-101 soll intrathalamisch verabreicht werden, um den Transport des viralen Vektors und des Progranulin-Proteins durch Nutzung der neuronalen Netzwerke des Gehirns zu erleichtern maximieren Bioverteilung.

„Was uns auszeichnet, ist, dass wir nicht nur versuchen, das zu tun, was einfacher ist, sondern stattdessen den Status quo in Frage stellen, wenn es um die Entwicklung und Bereitstellung von Gentherapien der nächsten Generation geht. Bei AviadoBio übernehmen wir alle Verantwortung für unser Handeln und wissen, dass wir uns jederzeit darauf verlassen können, dass unsere Teammitglieder das Beste für das Unternehmen und die Patienten tun.“

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

FRONTOTEMPORALE DEMENZ

Frontotemporale Demenz (FTD) ist eine verheerende Form der früh einsetzenden Demenz und ist durch einen schnellen Rückgang der exekutiven Funktionen, des Verhaltens und/oder der Sprache gekennzeichnet und führt typischerweise innerhalb von sieben bis 13 Jahren nach Symptombeginn und drei bis zehn Jahren danach zum Tod Diagnose.

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AMYOTROPHE LATERALSKLEROSE

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), auch bekannt als Motoneuron-Krankheit oder Lou-Gehrig-Krankheit, ist eine verheerende multisystemische neurodegenerative Erkrankung. ALS ist hauptsächlich durch eine Degeneration sowohl der oberen als auch der unteren Motoneuronen gekennzeichnet.

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