Klinische Versuche

DIE ZUKUNFT DER GENTHERAPIE LIEFERN

Unsere Mission bei AviadoBio ist es, das Leben von Menschen zu verändern, die mit verheerenden neurodegenerativen Erkrankungen wie frontotemporaler Demenz (FTD) und amyotropher Lateralsklerose (ALS) leben.

Unser klinisches Entwicklungsprogramm basiert auf der Forschung unserer Mitbegründer und weltweit führenden Wissenschaftler. Wir arbeiten mit einem umfangreichen Netzwerk führender Neurologen, Neurochirurgen und Krankheitsexperten zusammen, um unsere experimentellen Gentherapien zu bewerten.

UNTERSUCHUNGSGENETHERAPIE AVB-101

AVB-101 ist eine experimentelle, auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Genergänzungstherapie für FTD-Patienten mit krankheitsverursachenden Mutationen im GRN-Gen. Es ist als einmalige Therapie konzipiert, um möglicherweise das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen. Es liefert eine funktionsfähige Kopie des GRN-Gens, um den Progranulinspiegel im Gehirn wiederherzustellen. Es wird durch eine intrathalamische Infusion zur gezielten Bioverteilung verabreicht, mit dem Ziel, die Behandlung nur auf das Gehirn selbst zu beschränken, wo es benötigt wird. AVB-101 wurde von der US-amerikanischen FDA und der Europäischen Kommission der Orphan-Status zuerkannt.

Eine offene klinische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit von AVB-101 bei Menschen mit einem genetischen Subtyp der frontotemporalen Demenz (FTD-GRN)

WER KANN TEILNEHMEN?

In diese Studie werden Personen im Alter zwischen 30 und 75 Jahren einbezogen, bei denen FTD diagnostiziert wurde und die eine bestätigte GRN-Mutation aufweisen.
Um Sie zu unterstützen, sollte Sie ein Betreuer/Studienpartner zu allen Studienbesuchen, einschließlich Operationen, begleiten.
Es gibt weitere Kriterien, die die Eignung bestimmen und die mit einem Gesundheitsdienstleister besprochen werden können.
Weitere Details zu dieser Studie finden Sie unter Clinicaltrials.gov

ASPIRE-FTD registriert derzeit Teilnehmer an den folgenden Standorten. Weitere Informationen und Kontaktdaten zum Teststandort finden Sie unter Clinicaltrials.gov

In den kommenden Monaten werden wir diese Liste aktualisieren, sobald weitere Websites aktiv werden.

Sie können AviadoBio auch telefonisch kontaktieren +44 (0) 203 089 7917 oder per E-Mail Clinicaltrials@aviadobio.com

POLEN

Kattowitz, Polen
-Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS

Warschau, Polen
-Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp zoo

SPANIEN

Barcelona, Spanien
-Krankenhausklinik Barcelona

Valencia, Spanien 46026
-Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Fragen und Antworten zu ASPIRE-FTD

Was ist FTD?

Frontotemporale Demenz (FTD) ist eine Erkrankung des Gehirns, die Erwachsene betrifft und deren durchschnittliches Erkrankungsalter zwischen 50 und 60 Jahren liegt temporale Bereiche des Gehirns. Typische Symptome sind Verhaltensänderungen und Sprachbeeinträchtigungen. Derzeit gibt es keine krankheitsmodifizierenden Therapien zur Behandlung von FTD. Erfahren Sie mehr über FTD Hier.

Was ist eine Progranulinmutation?

Hierbei handelt es sich um eine Mutation im „GRN“-Gen. Gene sind Anweisungen, die den Körperzellen sagen, was sie tun sollen. Manchmal enthalten Gene Fehler, sogenannte Mutationen.

Mutiertes Gen. Gen ohne Mutation

Das GRN-Gen weist den Körper an, Progranulin zu produzieren, ein Protein, das eine wichtige Rolle für die gesunde Funktion der Zellen im Gehirn spielt. Bei einer Mutation im GRN-Gen produziert der Körper möglicherweise nicht genügend Progranulin, was zum Zelltod im Gehirn und den Symptomen von FTD führen kann.

Was ist die ASPIRE-FTD-Studie?

ASPIRE-FTD ist eine klinische Studie zur Erforschung der Wirkung von AVB-101, einer experimentellen Gentherapie zur Wiederherstellung des Progranulinspiegels im Gehirn, wodurch möglicherweise das Fortschreiten von FTD-GRN verlangsamt oder gestoppt wird. ASPIRE-FTD ist die erste Studie zu AVB-101 am Menschen. Ziel ist es, die Sicherheit von AVB-101 zu bewerten und seine Auswirkungen auf den Progranulinspiegel und die Symptome von FTD zu messen.

Wer kann an der Studie teilnehmen?

Sie können zur Teilnahme berechtigt sein, wenn Sie die folgenden Kriterien* erfüllen:

30-75 Jahre alt
Diagnose FTD-GRN (dies wird durch einen Gentest bestätigt)
Haben Sie eine Betreuungsperson, die Sie für die Dauer der Studie (5 Jahre und 3 Monate) unterstützen kann (einschließlich der Teilnahme an Studienbesuchen)

*Es gelten auch andere Kriterien.

Was sind klinische Forschungsstudien?

Klinische Forschungsstudien helfen Wissenschaftlern und Ärzten zu untersuchen, ob ein neues Medikament oder eine neue Behandlung sicher und wirksam ist. Bevor ein Arzt ein neues Medikament oder eine neue Behandlung verschreiben kann, muss er mehrere Phasen der klinischen Forschung durchlaufen und eine Lizenz von den nationalen Behörden einholen. Klinische Forschung ist nur mit der Hilfe von Menschen möglich, die an Forschungsstudien teilnehmen. Jede Studienteilnahme ist freiwillig und wenn Sie sich für die Teilnahme an einer Studie entscheiden, steht es Ihnen jederzeit frei, die Studie zu verlassen.

Was ist die Studienbehandlung?

Die Studienbehandlung in dieser klinischen Forschungsstudie ist eine experimentelle Gentherapie namens AVB-101, die eine korrekte (nicht mutierte) Version des GRN-Gens enthält. Es soll den Progranulinspiegel im Gehirn wiederherstellen und so möglicherweise das Fortschreiten von FTD-GRN verlangsamen oder stoppen. AVB-101 wird als „Einmaldosis“ über einen minimalinvasiven chirurgischen Eingriff, der von einem studierenden Neurochirurgen in einem spezialisierten neurochirurgischen Zentrum durchgeführt wird, direkt in das Gehirn abgegeben.

Was beinhaltet die Studienteilnahme?

Die Teilnahme an der Studie umfasst den Besuch eines klinischen Prüfzentrums zu verschiedenen Zeitpunkten der Studie für Screening- und Nachuntersuchungen sowie den Besuch eines neurochirurgischen Fachzentrums für die einmalige Verabreichung von AVB-101.

„Unnachgiebig zu sein bedeutet, stets nach der bestmöglichen Umsetzung unserer Pläne zu streben und sicherzustellen, dass wir als Einzelner und als Unternehmen als Ganzes liefern. Wir wissen, dass Patienten nur begrenzte Möglichkeiten und Zeit haben. Auch wenn der Weg vielleicht nicht klar ist, navigieren wir den Weg nach vorne, indem wir bei unserer Entscheidungsfindung mutig und beharrlich sind.“