Videnskab og levering

RØRLEDNING RIG PÅ MULIGHEDER

AviadoBio har udviklet en næste generation af AAV-genterapiplatform, der fokuserer på at kontrollere genekspression og er suppleret med en række unikke leveringsløsninger til at levere genterapier direkte til hjernen og rygmarven. Vi bygger også yderligere platforme og muligheder samt proprietære RNA-dæmpningsteknologier og subpial-leveringsteknologier. Vores neuroanatomi-ledede tilgang til viral vektordistribution søger at levere vores terapier til det rigtige sted for at maksimere deres potentiale.

Vis rørledning

FORSØGSBEHANDLING MED GENTERAPI AVB-101

AVB-101 er en undersøgelse, adeno-associeret virus (AAV) genterapi til patienter med frontotemporal demens (FTD) med sygdomsfremkaldende mutationer i progranulin (GRN) genet. AVB-101 er designet som en engangsterapi til at standse sygdomsprogression ved at levere en funktionel kopi af GRN-genet for at genoprette progranulinniveauer i hele hjernen. AVB-101 er designet til at blive administreret intrathalamisk for at lette transporten af den virale vektor og progranulinproteinet ved at udnytte hjernens neuronale netværk til at maksimere biodistribution.

"Det, der adskiller os, er, at vi ikke bare forsøger at gøre det, der er nemmere, men i stedet udfordrer vi status quo, når det kommer til næste generations udvikling og levering af genterapi. Hos AviadoBio tager vi alle ansvar for vores handlinger, og vi ved, at vi til enhver tid kan stole på, at vores teammedlemmer gør, hvad der er bedst for virksomheden og patienterne.”

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

Alex Bloom, PhD

Chief Technology Officer

FRONTOTEMPORAL DEMENS

Frontotemporal demens (FTD) er en ødelæggende form for tidligt debuterende demens og er kendetegnet ved en hurtig nedgang i eksekutive funktioner, adfærd og/eller sprog og fører typisk til døden inden for syv til 13 år efter symptomdebut og tre til 10 år fra diagnosen.

Find ud af mere

AMYOTROFISK LATERAL SKLEROSE

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS), også kendt som motorneuronsygdom eller Lou Gehrigs sygdom, er en ødelæggende multisystem neurodegenerativ sygdom. ALS er primært karakteriseret ved degeneration af både øvre og nedre motoriske neuroner.

Find ud af mere