Kliniske forsøg

AT LEVERE FREMTIDEN FOR GENTERAPI

Hos AviadoBio er vores mission at transformere livet for mennesker, der lever med ødelæggende neurodegenerative sygdomme såsom frontotemporal demens (FTD) og amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Vores kliniske udviklingsprogram er bygget på forskning fra vores medstiftere og verdensførende videnskabsmænd. Vi arbejder med et omfattende netværk af førende neurologer, neurokirurger og sygdomseksperter for at evaluere vores genterapier.

FORSØGSBEHANDLING MED GENTERAPI AVB-101

AVB-101 er en undersøgelse, adeno-associeret virus-baseret (AAV) gentilskudsterapi til FTD-patienter med sygdomsfremkaldende mutationer i GRN-genet. Designet som en engangsterapi for potentielt at standse sygdomsprogression, leverer den en funktionel kopi af GRN-genet for at genoprette progranulinniveauer i hjernen. Det leveres ved en intrathalamisk infusion til målrettet biodistribution med det formål at begrænse behandlingen til kun selve hjernen, hvor det er nødvendigt. AVB-101 er blevet godkendt som forældreløs af den amerikanske FDA og Europa-Kommissionen.

Et fase 1/2 åbent klinisk studie for at evaluere sikkerheden og den foreløbige effekt af AVB-101 hos personer med en genetisk undertype af frontotemporal demens (FTD-GRN)

HVEM KAN DELTAGE?

Mennesker mellem 30 og 75 år, diagnosticeret med FTD og en bekræftet GRN-mutation, vil blive inkluderet i denne undersøgelse.
For at hjælpe med at støtte dig bør en pårørende/studiepartner ledsage dig til alle studiebesøg, inklusive operation.
Der er andre kriterier, der bestemmer berettigelse, som kan diskuteres med en sundhedsudbyder.
Yderligere detaljer om denne undersøgelse kan findes på clinicaltrials.gov

ASPIRE-FTD tilmelder i øjeblikket deltagere på følgende websteder. Besøg venligst for mere information og prøvewebstedets kontaktoplysninger clinicaltrials.gov

I de kommende måneder vil vi opdatere denne liste, efterhånden som flere websteder bliver aktive.

Du kan også kontakte AviadoBio på telefon +44 (0) 203 089 7917 eller via e-mail clinicaltrials@aviadobio.com

POLEN

Katowice, Polen
-Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska SYNAPSIS

Warszawa, Polen
-Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp zoo

SPANIEN

Barcelona, Spanien
- Hospitalsklinikken Barcelona

Valencia, Spanien 46026
-Hospital Universitari i Politecnic La Fe

ASPIRE-FTD Q&A

Hvad er FTD?

Frontotemporal demens (FTD) er en hjernesygdom, der rammer voksne, med en gennemsnitsalder for debut mellem 50 og 60. Det er en af de mest almindelige former for demens under 65 år. Det kaldes det, fordi det rammer frontal- og temporale områder af hjernen. Typiske symptomer omfatter ændringer i adfærd og svækkelse af sproget. Der er i øjeblikket ingen sygdomsmodificerende behandlinger til behandling af FTD. Få mere at vide om FTD her.

Hvad er en progranulinmutation?

Dette er en mutation i 'GRN'-genet. Gener er instruktioner, der fortæller kroppens celler, hvad de skal gøre. Nogle gange indeholder gener fejl kaldet mutationer.

Muteret gen Gen uden mutation

GRN-genet fortæller kroppen, at den skal lave progranulin, som er et protein, der spiller en vigtig rolle i den sunde funktion af celler i hjernen. Når der er mutation i GRN-genet, laver kroppen muligvis ikke nok progranulin, hvilket kan føre til celledød i hjernen og symptomer på FTD.

Hvad er ASPIRE-FTD-undersøgelsen?

ASPIRE-FTD er et klinisk studie for at forske i virkningerne af AVB-101, en eksperimentel genterapi designet til at genoprette niveauer af progranulin i hjernen, potentielt bremse eller stoppe progressionen af FTD-GRN. ASPIRE-FTD er den første undersøgelse af AVB-101 hos mennesker. Det har til formål at evaluere sikkerheden af AVB-101 og måle dets virkninger på progranulinniveauer og symptomerne på FTD.

Hvem kan deltage i undersøgelsen?

Du kan være berettiget til at deltage, hvis du opfylder følgende kriterier*:

30-75 år
Diagnosticeret med FTD-GRN (dette vil blive bekræftet med en genetisk test)
Har en pårørende, der er i stand til at støtte dig (inklusive at deltage i studiebesøg) i hele undersøgelsens varighed (5 år og 3 måneder)

*Andre kriterier vil også gælde.

Hvad er kliniske forskningsstudier?

Kliniske forskningsundersøgelser hjælper videnskabsmænd og læger med at undersøge, om et nyt lægemiddel eller en ny behandling er sikker og effektiv. Før en læge kan ordinere et nyt lægemiddel eller en ny behandling, skal den gennemgå flere faser af klinisk forskning og indhente en tilladelse fra de nationale myndigheder. Klinisk forskning er kun mulig med hjælp fra personer, der deltager i forskningsstudier. Al studiedeltagelse er frivillig, og hvis du beslutter dig for at deltage i en undersøgelse, kan du til enhver tid frit tage afsted.

Hvad er studiebehandlingen?

Studiebehandlingen i dette kliniske forskningsstudie er en eksperimentel genterapi kaldet AVB-101, som indeholder en korrekt (ikke-muteret) version af GRN-genet. Det er designet til at genoprette niveauet af progranulin i hjernen, hvilket potentielt bremser eller stopper progressionen af FTD-GRN. AVB-101 vil blive leveret som en 'engangsdosis' direkte ind i hjernen via en minimalt invasiv kirurgisk procedure, udført af en undersøgelsesneurokirurg på et specialiseret neurokirurgisk center.

Hvad indebærer studiedeltagelse?

Deltagelse i undersøgelsen involverer besøg på et klinisk forsøgssted på forskellige tidspunkter i løbet af undersøgelsen til screening og opfølgning og besøg på et ekspert neurokirurgisk sted for engangsdosering af AVB-101.

"At være ubarmhjertig betyder altid at stræbe efter den bedste implementering af vores planer og sikre, at vi leverer som individer og som en virksomhed som helhed. Vi ved, at patienterne har begrænsede muligheder og tid. Selv når vejen måske ikke er klar, navigerer vi en vej frem ved at være modige og ihærdige i vores beslutningstagning."